면역매개성 혈소판감소증(Immune-mediated thrombocytopenia)은 자가항체 또는 면역기전에 의하여 혈소판이 파괴되는 질환이다. 면역매개성 혈소판감소증은 혈소판의 수가 50ⅹ103/uL 이하이면서 출혈 등의 증상을 동반하는 경우에 치료가 필요하다. 면역매개성 혈소판감소증의 치료 목적은 혈소판 수치를 정상으로 회복시키는 것이 아니라 출혈의 위험을 최소화하는 것이다[사진 1].
면역매개성 혈소판감소증의 치료에는 일차면역억제제로 prednisone을 사용하며, 이외에 cyclosporine, mycophenolate mofetil, leflunomide가 이차면역억제제로 사용된다. 또한 vincristine, intravenous immunoglobulin(IVIG)을 초기에 사용하여 혈소판 수 증가를 촉진시켜 입원 시간을 단축시킬 수 있다.
면역매개성 혈소판감소증이 재발을 하거나 반응이 떨어지는 경우에 비장절제술이 도움이 될 수도 있지만 결과는 다양하며, 수술 후 합병증도 고려해야 한다.
연구에 따르면, 면역매개성 혈소판감소증의 재발률은 9~31%에 이르며, 초기 진단 1년 이내에 재발한다.
이번에 소개하는 로미플레이트®주 (주성분 romiplostim)은 면역억제치료를 비롯한 기존의 치료방법에 불응한 면역매개성 혈소판감소증 환자에 효과적으로 사용 가능한 thrombopoietin receptor(TPO-R) agonist이다.
로미플로스팀(romiplostim)은 트롬보포이에틴 (thrombopoietin, TPO) 유사체의 일종으로 거핵세포(megakaryocyte) 표면의 TPO-R에 결합해 거핵세포의 증식과 분화를 촉진해 혈소판의 생성을 촉진한다. 로미플로스팀은 내인성 TPO와 같은 방법으로 혈소판 생성을 촉진하기 때문에 면역기능 억제 등의 부작용이 나타나지 않으며, 체내 존재하는 TPO와 아미노산 배열에서 상동성이 없어 체내 TPO에 대한 항체 생성 우려가 없다[그림 1].
2016년에 Kohn et al.은 5마리의 면역매개성 혈소판감소증 환자에 로미플로스팀을 적용한 결과를 보고했다. 로미플로스팀치료 전에 기존의 치료방법을 시도했었으나 반응이 없는 5마리에 로미플로스팀 치료를 진행했다.
첨부된 표를 보면 5마리 중에 4마리는 초기 용량으로 3~5 ug/kg의 로미플로스팀을 피하주사했으며, 나머지 1마리는 초기 용량으로 5.3 ug/kg에 반응이 없어 13 ug/kg으로 로미플로스팀을 피하주사했다.
그 결과 모두 혈소판 수치가 개선되었으며, 평균 치료기간은 13.8주(3~35주,median 11주)였다. 부작용은 관찰되지 않았으며, 초기 투여 이후에 혈소판 수가 증가하면 로미플로스팀의 용량은 감량하였다[표 1].
또한 Oh et al.이 2022년ACVIM에서 발표한 ‘Romiplostim in Primary and Secondary Thrombocytopenia: A Retrospective Study of Dogs and Cats’의 결과에 따르면 면역매개성 혈소판감소증으로 진단된 개의 58.3%(7/12)에서 혈소판 증가가 확인됐다.
로미플로스팀은 수의에서는 아직 많은 연구가 되어 있지 않지만, 위와 같은 자료를 바탕으로 기존의 치료에 불응하는 경우에 대안으로서 치료 효과가 있을 것으로 기대한다.
본원에서는 로미플로스팀을 5~10 ug/kg을 주 1회 피하 투여하고 있으며, 혈소판 수치의 반응에 따라 로미플로스팀의 용량을 가감하여 투여하고 있다. 또한 치료제 비용이 고가이지만 현재까지 부작용 없이 좋은 치료 반응을 확인하여 적극 사용해오고 있다. <完>
